新型多功能基因编辑平台mvGPT横空出世
发布时间:2025-01-14 09:55:15来源:
美国宾夕法尼亚大学的研究团队开发了名为“最小通用遗传扰动技术(mvGPT)”的新型基因编辑平台,该平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能,为DNA功能研究及遗传性疾病治疗提供了有力工具。mvGPT通过结合修改DNA序列的“先导编辑器”及两款分别用于增加或抑制基因表达的工具,展现了强大的综合实力。在威尔森病患者的肝细胞测试中,mvGPT成功完成了基因突变编辑、基因表达增加及抑制三项任务,展示了其应对复杂遗传状况的能力。此外,mvGPT易于被递送到细胞内,未来将在其他遗传疾病的动物模型中进行进一步测试。
mvGPT平台的出现,解决了以往需要多种工具同时纠正多个互不相干的遗传异常的问题,为遗传性疾病的治疗带来了新的希望。
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